Roma, le cellule riprogrammate guariscono un bimbo di 4 anni dalla leucemia

Per la prima volta in Italia è stato curato un paziente grazie alla terapia genica. E’ successo a Roma, all’Ospedale Bambino Gesù, dove ad un bimbo di 4 anni, affetto da leucemia linfoblastica acuta, sono state manipolate geneticamente le cellule del sistema immunitario, per renderle capaci di riconoscere e attaccare la malattia. Un mese fa gli erano state infuse le cellule riprogrammate nei laboratori dell’ospedale. Il piccolo ora sta bene ed è stato dimesso: nel midollo non sono infatti più presenti cellule leucemiche.

La manipolazione delle cellule del sistema immunitario nel paziente è tratta dalla terapia genica; strategia tra le più innovative e promettenti nella ricerca contro il cancro. I medici hanno prelevato i linfociti T, cellule fondamentali della risposta immunitaria, e li hanno modificati geneticamente con un recettore, chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor). La sua azione consiste nel potenziare i linfociti, rendendoli in grado di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino ad eliminarle definitivamente.

Questa terapia era stata già sperimentata nel 2012 negli Stati Uniti, su una bambina di 7 anni affetta da leucemia linfoblastica acuta. Da lì numerosi tentativi in giro per il mondo, fino al primo trattamento di terapia genica avvenuto in Italia sul bambino di 4 anni, affetto da leucemia linfoblastica acuta, tipo B cellulare; il più frequente tumore pediatrico. Il piccolo aveva già avuto due ricadute: la prima dopo la chemioterapia, la seconda dopo il trapianto di midollo osseo.

«Non erano più disponibili altre terapie potenzialmente in grado di determinare una guarigione definitiva» – ha detto Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica del Bambino Gesù. Questa è «una pietra miliare nel campo della medicina di precisione» – secondo Bruno Dallapiccola, direttore scientifico dell’Ospedale Pediatrico. Questo risultato «ci fa essere fiduciosi di avere a breve risultati analoghi nel campo delle malattie genetiche, come la talassemia, l’atrofia muscolare spinale o la leucodistrofia». (lp)

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